Non-IND (Non-Investigational New Drug Application) 效劳主要针对由医疗机构或研究者主导的 ，以个体或群体为研究工具, 以剖析基因治疗产品在患者体内的药效、清静性等指标为主要目的非注册临床试验。该类研究通常由提倡人组织伦理等审核 ，由医药研发企业直接或间接提供药物和开展临床试验[1]。
Non-IND试验数据无法直接用于新药临床试验申请 ，但能够对候选基因疗法的药物有用性提供主要参考 ，已成为一种很是主要的临床研究形式；蛑瘟菩乱┢笠翟谡娇沽俅彩匝橹 ，往往使用Non-IND效劳测试候选基因治疗药物的临床效果 ，并完成药物起源筛选 ，为正式开展临床试验提供指导。Non-IND项目的基因治疗载体的制备流程与用于申报IND的样品类似 ，差别主要在于实验纪录富厚水平、工艺优化水平、样品生产质量控制标准等。因此 ，开展Non-IND效劳有利于CDMO企业更好获取与优质新药企业的恒久相助时机 ，同时为企业自身积累更多的工艺开发和生产履历。
效劳内容：
bti体育生物可提供在切合GMP治理系统的中试车间内完成的质粒、病毒和细胞生产 ，交付质量磨练报告并提供样品 ，以用于开展研究者提倡的Non-IND临床试验研究。
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效劳品种 |
交付质料 |
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质粒 |
质粒样品、COA等 |
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细胞 |
细胞样品、COA等 |
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重组病毒 |
重组病毒样品、COA等 |
COA：Certificate of Analysis
手艺优势：
bti体育生物基于“一次性工艺”的病毒载体生产平台开展基因治疗载体的生产工艺开发 ，整合高通量筛选手艺（High Throughput Process Development ，HTPD）和实验设计模子（Design of Experiment ，DoE） ，基于制药生产所要求的“质量源于设计（Quality by Design ，QbD）理念”要求 ，识别工艺历程要害参数 ，实现生产工艺的稳固可靠 ，已累计完成凌驾130个工艺开发报告 ，涵盖质粒、慢病毒、腺相关病毒、多种溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等多品类。
bti体育生物拥有贴壁细胞工厂 ，贴壁微载体生产 ，基于牢靠床反应器的细胞作育 ，基于滚瓶的细胞作育 ，以及多种细胞的悬浮细胞作育等工艺 ，以知足基因治疗产品的上游细胞生产工艺的开发需求。
bti体育生物具备包括293A、293T、HEK293等多种293生产细胞株、Vero生产细胞株、Hela细胞株的生产细胞的作育能力 ，以知足客户的生产需求。
bti体育生物基于临床需求与高规格生产要求 ，致力于无外源杂质、因素清晰的无血清细胞作育工艺系统的开发和应用。阻止2021年5月 ，bti体育生物已实现30%的基因治疗载体生产接纳无血清细胞作育工艺 ，腺病毒和腺相关病毒生产均接纳无血清悬浮细胞作育工艺手艺 ，逐步实现高效能手艺迭代。
在细胞驯化工艺开发中 ，bti体育生物开发单克隆细胞加压筛选手艺 ，推进作育方法与作育基优化与顺应 ，逐步完成细胞驯化工艺的提升。
匀称的质粒转染是大规模生产病毒载体产品的主要历程。bti体育生物基于磷酸钙转染、阳离子聚合物转染等多种转染手艺 ，已稳固实现在200L悬浮大规模细胞作育中的质粒转染 ，可知足多种产品生产。
bti体育生物开发了全关闭、自动化的纯化工艺手艺 ，针对一次性生产装备开展的全程管道式密闭操作大幅提升了纯化效率和无菌生产工艺 ，通过自动化手艺 ，实现了对基因治疗产品的高通量、高收率和高质量包管。
bti体育生物已累计开发凌驾230个检测手艺要领 ，为单个病毒类样品的质量检测要领开发凌驾30种 ，推动凌驾90个基因治疗开发项目的顺遂实验。检测标准方面 ，bti体育生物凭证美国、中国等全球主流制药市场的规则要求和行业共识 ，建设了周全、高标准的检测系统。
为更好地控制生产本钱 ，提高手艺清静性 ，提高项目交付可控性 ，bti体育生物一连开展装备和质料相关的手艺工艺立异 ，通过履历的恒久积累 ，实现了手艺系统的高容错率 ，从而逐步允许要害物料和装备的国产化 ，降低供应链“卡脖子”危害。
参考文献:
[1] 杨志敏等 ，对研究者提倡的临床研究的熟悉和思索 ，《中国新药杂志》2014年第23卷第4期
